La dermatomiosite giovanile è una rara malattia infiammatoria autoimmune che colpisce la pelle e i muscoli, può coinvolgere altri organi e risultare particolarmente invalidante.
In letteratura non esiste un chiaro consenso sulla scelta delle terapie biologiche e sulla loro efficacia nella dermatomiosite giovanile.
Un lavoro di revisione condotto in Turchia e pubblicato su Clinical Rheumatology ha inteso esaminare gli studi presenti in letteratura sull’uso dei farmaci biologici nei pazienti con dermatomiosite giovanile al fine di valutarne la diversa efficacia.
La revisione: pazienti con dermatomiosite giovanile e farmaci biologici
La ricerca in letteratura è stata condotta nei database MEDLINE e Scopus focalizzandosi su studi che riguardassero pazienti con dermatomiosite giovanile trattati con farmaci biologici. Sono stati identificati 74 articoli che descrivevano 495 pazienti con dermatomiosite giovanile trattati con farmaci biologici (538 trattamenti biologici). L’età mediana di questi pazienti era di 9,8 (1-17) anni (F/M:1,8).
I farmaci biologici più utilizzati
I farmaci biologici più frequentemente utilizzati sono stati il rituximab (RTX, 50%) e gli inibitori del fattore di necrosi tumorale – TNF (34,8%).
In pochi casi sono stati utilizzati abatacept (4,3%), agenti antinterleuchina-1 (0,9%), tocilizumab (0,9%), bortezomib (0,4%), ustekinumab (0,2%), eculizumab (0,2%) e golimumab (0,2%).
Il trattamento con rituximab è stato preferito per lo più in pazienti con grave coinvolgimento cutaneo (46,3%). Il miglioramento con rituximab è stato ottenuto nel 60,1% dei trattamenti somministrati. L’infliximab è stato il farmaco biologico più frequentemente preferito nella calcinosi (43,3%), mentre l’adalimumab nel coinvolgimento cutaneo (50%) e l’etanercept nelle malattie resistenti/recidivanti (80%).
Il miglioramento è stato raggiunto nel 44,4% dei trattamenti con anti-TNF. Gli eventi avversi sono stati osservati nel 46,8% (58/124) di tutti i trattamenti.
Le conclusioni
I nostri risultati suggeriscono che i farmaci biologici possono essere un’alternativa promettente per il trattamento di casi di dermatomiosite giovanile particolarmente resistenti, hanno sostenuto gli autori dello studio i quali hanno enfatizzato la necessità di studi controllati per fornire un livello di evidenza più elevato con riguardo all’uso dei farmaci biologici nel trattamento della dermatomiosite giovanile.
È emersa altresì un’assenza di consenso sulla scelta e sull’efficacia delle terapie biologiche nella dermatomiosite giovanile. Il rituximab e gli inibitori del TNF sono risultati essere i farmaci biologici più comunemente utilizzati. Più in generale, i farmaci biologici sono stati preferiti ad altre terapie soprattutto in caso di grave coinvolgimento cutaneo, calcinosi e malattie resistenti.
S. Sener, V. Cam 1, S. Ozen et al., Biologic drugs in the treatment of juvenile dermatomyositis: a literature review, Clin Rheumatol. 2024 Feb;43(2):591-602. doi: 10.1007/s10067-023-06740-3. Epub 2023 Aug 16
